Comment utiliser l’arbre de décision en chirurgie

Karim HAOUET |

La tunisie chirurgicale - 2008 ; Vol 18

Resumé

La décision médicale est en pratique subdivisée en une série de décisions afin d’apprécier la valeur des données recueillies par l’interrogatoire et par l’examen clinique, de prescrire les examens complémentaires utiles, d’apprécier et d’évaluer les diverses probabilités évolutives et de choisir un traitement utile. A chacune de ces étapes il peut exister une ou plusieurs incertitudes. Tout acte médical est ainsi le résultat d’une cascade de décisions probabilistes qui souvent sont prises en situation d’incertitude. D’un autre coté, le médecin se trouve dorénavant confronté entre fonder sa décision clinique non plus uniquement sur les connaissances théoriques et l’expérience qui sont les composantes classiques de la médecine traditionnelle, mais également sur le concept de médecine factuelle tout en tenant compte des préférences du patient. Les «preuves» factuelles sont généralement apportées par les résultats de la recherche clinique et ont pour objectif de limiter les incertitudes décisionnelles. Le niveau d’une étude caractérise la capacité de l’étude à répondre à un problème clinique afin de donner un grade de recommandation. Une preuve scientifique établie, avec un grade de recommandation A, est apportée par les essais comparatifs randomisés de forte puissance et par les métaanalyses d’essais comparatifs randomisés (1,2). Cependant, en chirurgie, des limites intrinsèques apparaissent rapidement concernant la réalisation des essais cliniques de qualité (3,4) : échantillonnage réduit, critères de sélection très restrictifs faisant qu’une méthode n’est pas testée sur toute une population, biais de randomisation, biais d’évaluation en double aveugle, opérateurs d’expérience inégale, techniques non standardisées, nouvelles techniques opératoires utilisées sans respecter les délais d’apprentissage,….Par conséquent, beaucoup d’actes sont pratiqués sans avoir été évalués de manière factuelle classique, en niveaux de preuve et grades de recommandations. En l’absence d’essais cliniques puissants, l’analyse décisionnelle utilisant les arbres de décision pourrait constituer une alternative intéressante en chirurgie. De récentes publications commencent à apparaître (5-8) et il nous a semblé utile de décrire cette méthode d’analyse pour faciliter la lecture et la compréhension de ces articles. L’arbre de décision correspond à la représentation graphique d’un ensemble de décisions liées par un enchaî- nement, dont l’objectif est d’orienter et éventuellement justifier le choix devant un problème clinique ou de santé publique (9-13). Il s’agit d’une méthode quantitative et structurée qui permet de faire la synthèse et de déterminer la stratégie optimale en présence de certaines incertitudes ou controverses, en tenant compte de la littérature, des performances du chirurgien et du choix du patient. Les domaines analysés sont nombreux : prévention, dépistage, coût, diagnostic, choix thérapeutiques, mortalité, morbidité, survie, qualité de vie, … Nous allons exposer de manière schématique la conduite d’une telle analyse. Le processus commence par l’énoncé d’un cas clinique propre à un patient donné. La résolution du problème posé nécessite une question claire et précise à laquelle le patient peut participer. Supposons qu’il y a un choix à faire entre un traitement chirurgical et un traitement médical pour traiter ce patient qui a une pathologie donnée. Que se passerait-il si nous optons pour une stratégie plutôt qu’une autre ? Sur quelles bases faut-il apprécier les résultats ?

Mots Clés

Arbre de décision - analyse décisionnelle - décision médicale - chirurgie médecine factuelle - modèle - statistiques.

Introduction :

Nous allons exposer de manière schématique la conduite d’une telle analyse. Le processus commence par l’énoncé d’un cas clinique propre à un patient donné. La résolution du problème posé nécessite une question claire et précise à laquelle le patient peut participer. Supposons qu’il y a un choix à faire entre un traitement chirurgical et un traitement médical pour traiter ce patient qui a une pathologie donnée. Que se passerait-il si nous optons pour une stratégie plutôt qu’une autre ? Sur quelles bases faut-il apprécier les résultats ?

Article

1. Evaluer les conséquences possibles de chaque stratégie

En présence de plusieurs stratégies possibles,l’estimation des bénéfices et des inconvénients attendus, propres à chaque stratégie, permet de déterminer laquelle est susceptible d’apporter le meilleur bénéfice. Une revue de la littérature va permettre de : - Vérifier qu’il n’existe pas un autre traitement autre que les deux traitements proposés ; - Faire un listing des différents évènements ou résultats possibles en évaluant leurs probabilités respectives. C’est l’étape la plus difficile car elle consiste à faire une revue systématique de la littérature (14). Supposons, dans cet exemple, que la revue de la littérature a permis de déterminer que le traitement chirurgical a un taux de mortalité de 10% et que le traitement médical a un taux de mortalité de 80%.

2. Construire l’arbre de gauche à droite en suivant la chronologie des décisions et de leurs résultats. 2.1. L’arbre débute par un nœud décisionnel représenté par un carré d’où partent deux branches qui expriment les deux ou plusieurs éventualités possibles (Fig. 1). Le carré représente le choix du décideur. 2.2. La branche supérieure est celle du traitement chirurgical. Elle se termine par un nœud aléatoire, représenté par un rond, duquel partent d’autres branches qui expriment les évènements possibles du traitement chirurgical. La même démarche est faite avec la branche inférieure qui représente l’option du traitement médical. 2.3. L’opération suivante consiste à affecter la probabilité de survenue de chaque évènement qui émerge d’un nœud aléatoire (rond) en vérifiant que la somme des probabilités est égale à 1,0 pour l’ensemble des branches issues d’un même nœud aléatoire (Fig. 2).

2.4. Déterminer l’utilité de chaque évènement et leur affecter des valeurs C’est l’étape la plus difficile à comprendre en l’absence de maîtrise et de connaissances en épidémiologie statistique. Pour un seul patient, seul un évènement ou un résultat, représenté par une branche, peut survenir. Cette branche correspond à une probabilité de survenue qui a été établie sur les données relatives à une population et non à un seul individu. Il convient donc de pondérer, d’ajuster cette probabilité au cas clinique spécifique à ce patient en multipliant la probabilité par une valeur numérique que l’on appelle utilité. Cette utilité correspond à un coût, une survie, ou mieux aux préférences du patient. La manière la plus simple, que nous avons prise en exemple, consiste à donner une utilité égale à 0 en cas de décès et égale à 1 en cas de guérison. Plusieurs méthodes d’évaluation de cette utilité existent (15-18), les plus représentatives étant celles qui tiennent compte de la qualité de vie et mieux encore celles qui étudient le nombre d’années de vie sans et avec une complication et la qualité de vie ajustée par année sans et avec une complication («QALYs : quality-adjusted life years»). L’utilité en termes de QALYs est la meilleure mesure quantitative de l’état de santé souhaité par le patient. Chaque évènement ou résultat a ainsi une valeur numé- rique correspondant à une utilité. Chacune des branches représentant les évènements se termine par un rectangle où est rapporté la valeur de l’utilité (Fig. 3). La construction de l’arbre décisionnel est ainsi terminée. Lorsqu’il existe un choix à faire entre plusieurs stratégies ayant plusieurs évènements possibles, la construction de l’arbre devient complexe. Il existe des programmes informatisés qui aident l’élaboration de l’arbre décisionnel.

3. Calculer le «poids» de chaque traitement

Pour ce faire, il faut estimer le «poids» qui est supporté par chaque stratégie, c’est-à-dire par chacune des branches du nœud décisionnel carré. On effectue un «repli de l’arbre» (folding back) de droite à gauche, en multipliant la probabilité de chaque évènement ou résultat par la valeur de son utilité. L’opération est poursuivie jusqu’au nœud décisionnel initial. Le choix portera sur le traitement ayant le risque de complication le plus faible, le coût le moins élevé et la QALY la meilleure. Dans l’exemple que nous avons rapporté, - Le poids qui repose sur la branche décisionnelle «traitement chirurgical» est (0,9x1) + (0,1x0) = 0,9 - Le poids ou la valeur attendue qui repose sur la branche décisionnelle «traitement médical» est (0,2x1) + (0,8 x 0) = 0,2 - Le repli de l’arbre qui aboutit au nœud décisionnel intial donne une valeur attendue en faveur du traitement chirurgical qui donne de meilleurs résultats en termes d’utilité (Fig.4). Nous obtenons ainsi une valeur attendue, projetée, relative à chaque nœud aléatoire, appelée «expected-value decision making» ou «expected-utility» qui correspond au poids décisionnel de chaque branche et qui reflète les préférences du patient en tenant compte de la littérature et des résultats du traitement. Les principales critiques que l’on peut apporter à cette méthode d’analyse sont au nombre de deux : 1) En pratique, le clinicien ne dispose pas toujours des multiples données numériques précises. Il est nécessaire de quantifier toutes les informations par un travail de recherche bibliographique à l’instar de toute revue systématique de la littérature. 2) Devenu de plus en plus familier avec la «signification statistique», le clinicien peut être enclin à hésiter devant des différences de valeur attendue faibles. Ce n’est pas la quantité mesurée qui importe mais le sens de la différence entre les deux stratégies qu’il faut prendre en compte. En fait, la principale question que le clinicien doit se poser est la suivante : peut-on appliquer ces résultats à ce patient ? quelle confiance peut-on accorder au sens de cette différence quand les données restent incertaines ? Cette incertitude est levée par l’analyse de la sensibilité.

4. L’analyse de sensibilité

Lorsqu’une seule variable est analysée et que ses valeurs en termes de probabilité et d’utilité sont consensuelles et ont très peu de variations, comme c’est le cas de l’exemple rapporté, les conclusions de l’analyse sont solides et la décision peut être retenue et appliquée au cas du patient présenté. Cependant, et c’est le plus souvent le cas en pratique, des variations existent dans la littérature concernant les probabilités exactes des évènements et des utilités. Estce que les conclusions de l’analyse changent si nous faisons varier les probabilités et l’estimation des résultats ? Devant une telle situation, l’analyse de sensibilité devrait indiquer l’intervalle des probabilités qui permet de choisir une méthode plutôt qu’une autre et de déterminer à partir de quel seuil il n’y a pas de différence entre deux méthodes (12,13,17,19).

Références

{1} Cook DJ, Guyatt GH, Laupacis A, Sackett DL. Rules of evidence and clinical recommendations on the use of antithrombotic agents. Chest 1992;102:305S-311S. {2} Sackett DL. Rules of evidence and clinical recommendations on the use of antithrombotic agents. Chest 1989;95:2S-4S. {3} Flamein R, Slim K. Evidence-based surgery has some limitations. Ann Chir 2005;130:541-6. {4} Dziri C, Fingerhut A. What should surgeons know about evidence-based surgery. World J Surg 2005;29:545-6. {5} Metastatic colorectal carcinoma : cost-effectiveness of percutaneous radiofrequency ablation versus that of hepatic resection. Gazelle GS, McMahon PM, Beinfeld MT, Halpern EF, Weinstein MC. Radiology 2004;233:729-39. {6} Brunaud L, Kebebew E, Sebag F, Zamegar R, Clark OH, Duh QY. Observation or laparoscopic adrenalectomy for adrenal incidentaloma ? A surgical decision analysis. Med Sci Monit 2006;12:CR355-62. {7} Liao T, Velanovich V. Asymptomatic pancreatic cysts : a decision analysis approach to observation versus resection. Pancreas 2007;3:243-8. {8} Bojke L, Hornby E, Sculpher M; REFLUX Trial Team. A comparison of the cost effectiveness of pharmacotherapy or surgery (laparoscopic fundoplication) in the treatment of GORD. Pharmacoeconomics 2007;25:829-41.

{9} Pettiti D. Meta-analysis, decision analysis, and cost-effectiveness analysis: methods for quantitative synthesis in medicine. Monogr Epidemiol Biostat 1994;24:20-32. {10} Detsky AS, Naglie G, Krahn M et al. Primer on medical decision analysis: Getting started. Med Decis Making 1997;17:123-5. {11} Detsky AS, Naglie G, Krahn M et al. Primer on medical decision analysis: Building a tree. Med Decis Making 1997;17:126-35. {12} Owens DK, Schacter RD, Nease RF, Jr. Representation and analysis of medical decision problems with influence diagrams. Med Decis Making 1997;17:241-62. {13} Nease RF,Jr, Owens DK. Use of influence diagrams to structure medical decisions. Med Decis Making 1997;17:263-75. {14} Oxman AD, Sackett DL, Guyatt GH. Users’ guides to the medical literature. I. How to get started. The Evidence-Based Medecine Group 1993;270:2093-5. {15} Keeney RL. Decision analysis : an overview. Operations research 1982;30:803-38. {16} Llewellyn-Thomas H, Sutherland HJ, Tibshirani R, Ciampi A, Till JE, Boyd NF. The measurement of patients values in medicine. Med Decis Making 1982;2:449-62. {17} Dolan JG, Isselhardt BJ, Jr, Cappuccio JD. The analytic hierarchy process in medical decision making: a tutorial. Med Decis Making 1989 ; 9 : 40-50. {18} Torrance GW, Feeny D. Utilities and quality-adjusted life years. Internat J Technol Assess Health Care 1989;5:559-75. {19} Paulker SG, Kassler JP. The threshold approach to clinical decision making. N Engl J Med 1980 ; 302 : 1109-17.